피부가 너무 약해서 종이처럼 쉽게 찢어지는 희귀 유전 질환에 대한 잠재적인 유전자 치료법을 개발하기 위해 새로운 생명 공학 회사가 설립되었습니다.
Telaria는 최신 회사입니다 리플레이에서 공개한그 자체가 새로운 유전자 치료 생명 공학입니다. 올해 초 출시된 Replay는 자체 플랫폼 기술을 개발하고 이러한 기술 중 하나 이상으로 해결할 수 있는 치료 영역을 식별하는 “허브 앤 스포크” 비즈니스 모델을 운영합니다. 샌디에이고와 런던에서 운영을 유지하고 있는 Replay는 특정 치료 분야에 중점을 둔 회사를 설립합니다.
희귀 피부 질환은 Telaria의 초점입니다. 이 회사의 주요 프로그램은 유전적 돌연변이가 표피와 진피를 연결하는 콜라겐 형성을 차단하거나 방해하는 유전 질환인 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB)을 위해 개발되고 있습니다. 이 층 사이의 연결이 없으면 피부는 쉽게 상처와 물집이 생기기 쉽습니다. 장애에 대한 Food and drug administration 승인 치료법은 없습니다. 치료는 주로 지지 요법입니다. 우성 이영양성 수포성 표피 박리증이라고 하는 다른 유형의 장애와 비교할 때 RDEB는 더 심각하며 흉터, 심한 통증 및 내부 장기 문제를 유발할 수 있습니다. RDEB에서 유래할 수 있는 합병증에는 만성 염증과 피부암의 일종인 편평 세포 암종이 포함됩니다.
다른 Replay 회사와 마찬가지로 Telaria는 더 큰 용량의 단순 포진 바이러스(HSV)를 활용하여 유전자 치료를 제공할 것입니다. 유전 의약품 전달에 자주 사용되는 아데노 관련 바이러스(AAV)는 유전 화물에 대한 용량이 제한되어 있습니다. Replay는 AAV 벡터 페이로드 용량의 최대 8배를 제공할 수 있다고 주장하는 HSV 버전을 설계했습니다. 이러한 용량을 통해 Replay는 AAV 기반 전달에 너무 큰 유전자를 고려할 수 있습니다. 회사는 더 큰 유전자를 목표로 하고 있습니다. AAV 페이로드의 최대 30배를 전달할 수 있는 HSV 벡터를 개발하고 있습니다.
Telaria의 공동 설립자 Alexander는 “현재 RDEB로 고통받는 개인에 대해 승인된 치료법이 없으며 나는 개인적인 경험을 통해 현재 표준 치료가 제한적이며 환자에게 장기적이고 지속 가능한 혜택을 제공하지 못한다는 것을 알고 있습니다.”라고 말했습니다. 실버는 준비된 성명서에서 말했다. “차별화된 페이로드 용량을 통해 빅 DNA를 피부에 전달할 수 있는 리플레이의 synHSV 기술은 유전성 피부질환 유전자 치료 분야를 혼란에 빠뜨리고 환자에게 필요한 많은 치료를 최대한 빠르고 안전하게 가져올 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.”
Telaria는 수포성 표피 박리 치료를 추구하는 소규모 회사에 합류했습니다. Krystal Biotech은 콜라겐 형성의 핵심 단백질을 암호화하는 COL7A1 유전자의 두 복사본을 전달하도록 설계된 국소 및 재복용 유전자 요법인 B-VEC를 개발했습니다. 피츠버그에 본사를 둔 이 회사의 유전자 치료제는 현재 Food and drug administration 검토 중 규제 결정은 2월 말까지 예상됩니다. Abeona Therapeutics는 EB-101이라는 RDEB 세포 치료제를 개발하고 있습니다. 이달 초 뉴욕에 본사를 둔 생명 공학 보고된 긍정적인 3상 데이터FDA에 생물의약품 허가 신청서를 제출할 계획을 위한 길을 닦았습니다. Amicus Therapeutics는 2015년 상처 치유 국소 약물을 개발하는 생명공학 기업인 Scioderm을 인수하면서 수포성 표피 용해에 뛰어들었습니다. 그러나 Amicus는 2년 후 해당 프로그램의 개발을 중단했습니다. 임상 3상 실패.
KKR & Co.와 OMX Ventures가 주도하는 시드 파이낸싱에서 5,500만 달러의 지원을 받아 7월에 출시된 Replay. 텔라리아는 지난달 론칭에 이어 올해 두 번째로 선보이는 리플레이 기업이다. 망막 안질환 생명공학 유도라. 이 회사는 망막색소변성증, 스타가르트병, 어셔증후군 1B형에 대한 유전자 치료제를 개발하고 있다.
CDC의 퍼블릭 도메인 사진
